脳腫瘍が徐々に大きくなると頭蓋内圧が上昇し頭痛、嘔吐、意識障害などの頭蓋内圧亢進症状を呈します。頭蓋内圧亢進の原因は他に水頭症がありますが、小児脳腫瘍は中心部に発生しやすいため高率に合併します。頭蓋骨が癒合していない乳幼児では頭囲が拡大することで減圧されるため症状が出にくいことがあります。 運動麻痺、脳神経麻痺、痙攣のような神経症状以外に尿崩症、成長障害などの内分泌症状も認められることがあります。

聴神経腫瘍や髄膜腫などの遺伝性のみられる腫瘍が一部ありますが、発生原因はほとんど不明です。神経細胞から脳腫瘍が生じることは稀ですが、神経膠細胞は様々な刺激によって分裂する能力を持つため高頻度に腫瘍を形成します。

診断は臨床診断、画像診断、病理診断によって行われます。 画像診断ではMRIとCTスキャンが重要で腫瘍の局在診断を行います。病理診断は、脳腫瘍の治療方針を決定するうえで最も重要です。手術中の迅速診断により腫瘍の摘出範囲を決定し、最終病理診断の結果で化学療法や放射線照射の必要性を決定します。

まず外科的治療を行います。水頭症を合併している場合は脳室シャント術も行われます。腫瘍を全部摘出できれば小脳星細胞腫、脈絡叢乳頭腫、上衣腫の一部などは治癒が期待できますが、全摘出が困難である場合には部分摘出にとどめて放射線照射や、再発時に再度摘出術を行います。 外科的治療だけでは治癒が期待できない悪性脳腫瘍（グリオーマ、髄芽腫、胚細胞腫等）では、外科的治療後に化学療法、放射線治療による集学的治療を行います。